以陳小姐為例，一開始先採「三合一療法」，以蛋白解體抑制劑、免疫調節藥物及類固醇合併治療 2 ，經過4個月誘導性治療後，病情明顯獲得改善，再接續以高劑量化療合併自體造血幹細胞移植，此時病情已近完全緩解。不料，將近1年後陳小姐病情惡化，此時便採取第二線標靶藥物治療，以單株抗體抑制劑搭配口服免疫調節劑控制病情，病況穩定至今已經2年多的時間。
廖裕民醫師說明，多發性骨髓瘤的發生主要原因是患者體內的漿細胞出現病變導致大量增生所引起 1。漿細胞病變絕大多數分泌單株免疫，過多的單株免疫蛋白時導致腎功能受損，正常免疫蛋不足時會讓抵抗力變差，很容易併發細菌或黴菌感染 3。此外，若是漿細胞大量增生會分泌發炎蛋白，進而導致骨骼病變及相關症狀，例如高鈣血症、骨鬆或骨痛。因此，醫學上將「C、R、A、B」，分別是高血鈣(C)、腎衰竭(R)、貧血(A)以及骨頭疼痛(B) 3列為骨髓瘤診斷的典型症狀與診斷相關條件。
多發性骨髓瘤好發於65~70歲的年長者 4，但也有30~40歲的年輕患者被診斷為這種漿細胞惡性腫瘤。廖裕民醫師指出，多發性骨髓瘤依病情嚴重程度分為1~3期，但3~4成患者確診時為第3期 5，初期症狀常是骨骼疼痛、貧血或腎功能變差時，往往會先到復健科、骨科或腎臟科就診後經過多項檢查後，在轉介到血液科醫師接受骨髓檢查，才確定多發性骨髓瘤的診斷。
如果患者年齡小於65歲以下，同時體能狀態及器官功能力良好狀況下，會在接受誘導性治療，病情獲得初步改善後，會先考慮接受高劑量化療合併自體造血幹細胞移植，如此可以明顯延長疾病無惡化的時間；如果年齡大於65歲以上，或是體能狀態或器官功能力不適合接受高劑量化療之患者，可接受以蛋白解體抑制劑、免疫調節藥物及類固醇合併治療的「三合一療法」，作為誘導性治療，仍可相當良好之療效。在誘導治療之後，可選擇單用免疫調節藥物或合併其他藥物作為鞏固治療及維持性治療，可以明顯延緩疾病惡化之時間。
廖裕民醫師表示，在20年前的第三期多發性骨髓瘤，受限於當時可使用的藥物不多，平均存活期不到1年，現在醫師可使用的「武器」變多，包括多種蛋白解體抑制劑、免疫調節藥物及單株抗體等近十種新藥，在面對患者在第一線治療後惡化，醫師可選擇不同的蛋白解體抑制劑或免疫調節藥物或搭配單株抗體，作為新的組合治療，疾病仍有機會獲得控制。即使在多次復發後，都能依病況挑選適合的藥物作為接續治療。因此，連續性治療已經將多發性骨髓瘤患者的平均存活期提升至5~6年以上 6，甚至有少數患已與疾病共存十多年之久。
廖裕民醫師說，多發性骨髓瘤目前雖已有多種健保給付藥物可做選擇，但有限的健保資源下，而多發性骨髓瘤患者仍須面對復發的風險 7，因此，已有多種新藥陸續在衛福部核准下在台灣上市，期待未來這些藥物能獲得健保給付，持續幫助患者穩定控制疾病、維持生活品質及延長生命。
參考資料：
- 骨髓瘤衛教。台灣多發性骨髓瘤研究室
- 臺大醫院健康電子報 2021 年 03 月 160 期
- 台灣癌症基金會 多發性骨髓瘤專區 (衛教資料)
- 108年癌症登記報告
- Methods for reducing delays in the diagnosis of multiple myeloma
- Second and Third Line Treatment Strategies in Multiple Myeloma a Referral-Center Experience
- 骨髓瘤衛教。台灣多發性骨髓瘤研究室
50歲女貧血「竟罹多發性骨髓瘤」 新標靶藥物接續治療見效