「適應症外使用」是什麼？
所謂的「適應症外使用」，英文叫做off-label use，就是將此醫療產品應用在適應症以外的疾病治療。一般藥品都會附有一張說明書，稱為藥品仿單，上面記載有關藥品的療效及安全性等資料。但當醫生所使用的藥品並未依仿單所記載的「適應症」、「劑量」、「患者群」……等，就是「適應症外使用」。
之所以會有「適應症外使用」出現，是因為一種藥物或是醫療產品剛開始是因為針對某種疾病有效，才能夠被衛生主管機關核准上市，並在仿單上記載主管機關背書的適應症療效。但隨著臨床上使用的經驗越來越多，有時會發現這些醫療產品對其他的疾病也有效果，因此醫師會將這些醫療產品用在治療其他的疾病上，就也就是適應症外使用。
其中一個著名的案例就是：藍色小藥丸「威而鋼」。「威而鋼」剛問世時，適應症是針對成年男性勃起功能障礙，但後來卻發現它能在不影響其他周邊動脈的情況下讓肺動脈擴張，因此可降低全身性低血壓的副作用。
「適應症外使用」安全嗎？
要和民眾強調的是，所謂「適應症外使用」，其實並不是違法的，也非不安全的，以台灣的法律來說：適應症外使用必需基於治療疾病的需要、需符合醫學原理及臨床藥理、應據實告知病人、不得違反藥品使用當時，已知的、具公信力的醫學文獻、用藥應盡量以單方為主，如同時使用多種藥品，應特別注意其綜合使用的療效、藥品交互作用或不良反應等問題。也就是說，醫師只要評估過適應症外使用是基於能帶給病人益處的最大原則，且需與病人詳細溝通後，都可將適應症外使用的藥材用於治療。
對眼科來說，較常見的適應症外使用有兩個例子：第一個是bevacizumab（Avastin）這種藥物，在眼科主要用在血管新生而導致的眼疾治療，但它原本的適應症是治療大腸癌。由於臨床發現這種藥可以抑制新生血管的生長，所以依據這樣的學理，眼科把它應用在因血管新生而導致的眼疾治療。據了解，這種藥在眼科目前在眼科上的使用，全世界都還屬於適應症外使用，換句話說，也就是全世界的衛生主管機關還未將眼疾治療的療效納入Avastin的適應症。
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